【btc价格今日行情】_“一针70万”:难以抵达的罕见病救命药

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“需要骨外科、影像科、神经科等多学科会诊,甚至要在CT照影下找准穿刺点,把药物打到脊髓里。”汤继宏说,“一瓶诺西那生钠注射液70万,只有5毫升,一毫升20滴,那一滴药就是7000块,一滴打不准都是浪费。”

2019年11月,哲哲在苏州大学附属儿童医院注射诺西那生钠。来源:苏州大学附属儿童医院微信公号

在北京美儿脊髓性肌萎缩症(简称SMA)关爱中心执行主任邢焕萍的印象中,罕见病SMA已经很久没有像现在这么“广受关注”了。

起因是近期网上的一则“求药”信息,湖南省怀化市32岁的市民武仕平在网上求助,他1岁多的儿子小毅患有SMA,需要注射一种美国生产的、名为诺西那生钠的特效药,一针价格约70万元人民币。但有自媒体称,该药在澳大利亚仅售41澳元(折合人民币约206元),巨大的价格差引发网友质疑。

8月6日,诺西那生钠研发生产商在中国成立的渤健生物科技(上海)有限公司(下称渤健生物)公开回应称,药品价格不同于药品报销后患者自付费用,该药品在澳大利亚政府采购单支价格实际为11万澳元(折合人民币约55万元),但由于被纳入该国的药品福利计划,患者只需自付费用41澳元。

诺西那生钠在我国获批上市一年多,也是国内唯一获批的SMA药物,目前未被列入医保报销药品名录。由于价格昂贵且需终身使用,它难以抵达绝大多数饱受病痛折磨的SMA患者手中。

不过,近年来,国内已有公益基金会发起患者援助项目,亦有多个省市探索了各种形式的补充保障模式,为SMA患者减轻负担。专家建议,应推行“N+1”模式,既有基本医疗保险的报销,又有药企、保险公司、公益慈善组织等多方的合作,织就一张多层次的罕见病治疗保障网络。

诺西那生钠注射液。来源:渤健公司官网

2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”

美儿SMA关爱中心是专注国内SMA患者及家庭支持服务的公益组织,早在去年,邢焕萍就关注到了小毅的案例。

8月5日下午,邢焕萍告诉新京报记者,小毅父母长年在广东打工,去年8月发现小毅身患SMA之后,在广东、湖南多家医院治疗,效果不佳。随着病情不断恶化,小毅现在已经住进ICU,用呼吸机和咳痰机维持生命。

公开信息显示,SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,起病较早,有患者刚出生几个月就会发作。发病后,患者会逐渐丧失各种运动功能,包括呼吸和吞咽功能。该病不分男女和种族,在新生儿中的发病率约为1/6000-1/10000,普通人每50人中就有一个是致病基因携带者。

有专家估计,国内SMA患者在2-3万人左右。邢焕萍介绍,自2016年起,在北京美儿SMA关爱中心登记的SMA患者超过1600人。

基于发病时间及所能达到的最大运动功能,SMA患者通常会被划分为4个类型(Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ)。小毅患的是Ⅰ型,属于SMA病情最严重的那种。苏州大学附属儿童医院神经内科主任汤继宏向新京报记者介绍,对I型患者来说,肌无力最严重的后果是累及呼吸,一旦呼吸机“呼不动了”,就要气管插管辅助呼吸。

“I型患者,如果不治疗的话,自然的生存时间就是现在大家公认的2岁,因此,SMA又被称为2岁以下婴幼儿的‘头号遗传病杀手’。”邢焕萍说。

今年8月,由美儿SMA关爱中心、香港中文大学深圳研究院联合编写的《中国SMA患者的生存与挑战白皮书——基于美儿患者登记数据库》显示,181名随访的SMA-Ⅰ型患者中,有64名已去世,去世时的平均月龄为11.1个月,中位数为8个月,死亡率高达35%。

即使对于严重程度相对较低的SMA其他型患者,生【比特币 信息化 感想】存状况也不容乐观。江苏宿迁人包杰的儿子哲哲是一名SMA-Ⅱ型患儿。哲哲2018年2月出生,约1年后,包杰发现儿子出现了肌肉萎缩、运动困难、抬手抬头困难、便秘等问题,经常三四天才能排便一次,必须用药物辅助。

SMA患儿在医生指导下进行康复训练。受访者供图

26岁的南昌人郭佳妮8个月大时被发现走路异常,3岁在北京确诊为SMA-Ⅱ型。多年来,她感到腿越来越无力,从最开始能扶着墙走,到后来慢慢无法行走。如今,她需要人协助才能上卫生间、上床休息。

“SMA是一种基因疾病,不会随着年龄增长或治疗而消失,会伴随患者一生。”汤继宏介绍,一般SMA-Ⅱ型患者能达到成人寿命水平(18岁以上),Ⅲ型则可达到正常人寿命水平。

1891年,SMA在奥地利首次被发现及报道。然而,此后一直缺乏有效治疗方案。“在没有特效药之前,患者主要是通过营养神经的药和运动康复训练,延缓身体机能的退化。”汤继宏说。

从3岁开始,郭佳妮每天到家附近的康复中心报到。在那里,她每天重复着压腿、站起坐下、推着助行器行走等动作,加上服用激素类药物,她的腿慢慢有了一些力气。但不到三个月,她的手却因为服用激素而长满了毛,皮肤也变得奇痒无比,不得已只好放弃。

之后,郭佳妮还尝试了各种治疗方法,针灸、喝中药、用背背佳,“以及各种奇怪疗法”,但都没什么效果,9岁时,她坐上了电动轮椅。

江苏SMA病友组织负责人宋倩(化名)告诉新京报记者,早期,国内患者对SMA了解有限,大多是通过病友组织学习护理知识。一般家庭都会给孩子推拿、按摩、游泳,进行辅具锻炼,家里备有咳痰机、站立架、矫姿椅等,最早国内连咳痰机都缺,需要海淘。

2016年12月,渤健生物研发的诺西那生钠注射液获得美国食品药品管理局(FDA)批准,成为世界上第一个治疗SMA的特效药。渤健公司官网显示,截至2019年8月,该药已在50多个国家和地区上市。

2019年4月28日,诺西那生钠在中国获批上市,成为中国首个和唯一一个能治疗SMA的特效药。此外,还有两种SMA药物——诺华子公司AveXis的Zolegnsma和罗氏的Risdiplam,但目前尚未在中国上市。

汤继宏是哲哲的主治医生,他曾为包括哲哲在内的多名SMA患者注射过诺西那生钠。据他观察,该药物治疗效果较为明显,患者肌肉力量提高。哲哲之前连奶瓶也拿不住,治疗之后可以自主抓奶瓶喝奶,另两名患者写字、刷牙都更有力气了。其中,一名正在读高中的16岁患者,平时上学要坐轮椅,治疗之后能扶站半小时。

不过,汤继宏也表示,诺西那生钠并非神药,不能让患者完全恢复到正常人水平,更不可能根治SMA。他告诉新京报记者,诺西那生钠“最主要的作用是延缓退化,比如不用药退化到严重程度可能一两年,但是用药可能是10年。”

SMA患儿在医生指导下进行康复训练。受访者供图

国内外都是“天价”

了解到诺西那生钠的价格后,郭佳妮被浇了一盆冷水,“真的太贵了,对我来说很遥远,不可能把这个事情纳入到我的生活规划中来。”

据渤健生物官网,在中国,诺西那生钠注射液单只价格接近人民币70万元。患者在第一年需要注射5-6剂,此后每年还必须注射3剂,可能终生都需要注射该药物。也就是说,如果患者3岁确诊,寿命达到50岁,按照上述注射频率和价格,全自费需要花费1.029亿元人民币。

宋倩说,她所在病友群中约有100名患者,使用诺西那生钠的只有三四个,即使已经用上的,也担心以后难以持续。

汤继宏表示,在临床当中,不少家长都想给孩子使用诺西那生钠,但“一听价格就马上皱眉头了。”只有少数人选择注射,“一是家里经济条件比较好,能够承受;二是家长们认为随着医学发展,可能以后会有(便宜的)药代替这个药,先用这个药维持,延缓退化;三是等待政策变化,比如说能够报销。”

对于为数不多的使用诺西那生钠的患者,汤继宏在注射时都会加倍小心。“需要骨外科、影像科、神经科等多学科会诊,甚至要在CT照影下找准穿刺点,把药物打到脊髓里。”汤继宏说,“一瓶诺西那生钠注射液70万,只有5毫升,一毫升20滴,那一滴药就是7000块,一滴打不准都是浪费。”

两岁半的哲哲为SMA-Ⅱ型患儿,使用站立架辅助训练。受访者供图

不仅在中国,在国外,诺西那生钠也是“天价”。在美国,据此前渤健生物的公开声明,诺西那生钠的单支价格为12.5万美元(折合人民币约87万元),相较中国单只70万元的售价,高出约20%。在澳大利亚,政府采购该药品价格为每支11万澳元(折合人民币约55万元),亦十分高昂。

“罕见病药物大多属于分子生物类制药,研发成本很高,加上消费群体小众,因此定价普遍较高。”东南大学医疗保险和社会保障研究中心主任张晓向新京报记者表示。

另一种治疗SMA的药物Zolegnsma因售价折合人民币超过1000万元,从而被称为“全球最贵药物”。

一位国内医保制度的研究人士表示,药物上市阶段,定价是由企业自行决定的。2014年发改委取消了药品最高零售价限价后,药品若未纳入医保,定价决策基本上“比较市场化”。

为了给儿子治病,2020年7月,武仕平在网络上发起众筹。他对媒体表示,“一针70万元,以现在的收入,不吃不喝干上12年才能买一支特效药。”

8月10日中午,新京报记者在某筹款平台看到,武仕平发起于7月19日的筹款已募集到30万多元的善款,但距离70万目标还很遥远。即便是筹满70万,也仅仅是第一针的费用,仍然是杯水车薪。

在中部某省SMA病友组织负责人陈武看来,网络众筹并不能完全解决问题。因为SMA是一种需要终身用药的病,“不可能每次到了打针的时候就去众筹。”

SMA-I型患者小毅在某平台的筹款。来自某筹款平台截图

纳入医保后有望降低价格

不过,虽然在国外诺西那生钠也是“天价”,但邢焕萍表示,在大多数已获批上市的国家和地区,该药物都获得了全部或部分报销,包括亚洲的日本、韩国、中国台湾、中国香港。

对于最近有自媒体宣称在澳大利亚注射该药物仅需41澳元一支,8月5日,渤健生物方面向新京报记者回应称,药品价格和药品报销后患者自付费用是两个完全不同的概念,澳大利亚政府采购该药品价格为11万澳元(折合人民币约55万元),而41澳元(折合人民币约206元)是患者自付费用。

新京报记者查询澳大利亚政府卫生部官网证实,诺西那生钠注射液已于2018年6月1日被纳入该国的药品福利计划(PBS),该网站显示药品单支价格为11万澳元,报销后患者自付费用最高为41澳元。

澳大利亚政府卫生部官网显示的诺西那生钠注射液价格。

而在中国大陆,诺西那生钠并未被纳入到医保报销药物之列。关注国内罕见病多年的艾昆纬企业管理咨询(上海)有限公司执行总监李杨阳告诉新京报记者,截至目前,已有38种罕见病药物被纳入医保目录中,还有26种已经上市的罕见病药物未被纳入,这当中有一半以上都是年治疗费用在50万以上的。有6种罕见病药物为“超高值药物”,诺西那生钠属于其中之一。

8月6日,渤健生物回应称,根据相关规定,参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获批上市的药品。诺西那生钠于2019年2月获批,因此未参加2019年国家医保谈判。

国家医疗保障局官网显示,8月3日,《2020年国家医保药品目录调整工作方案》已启动,经过企业申报、专家评审、谈判和竞价等环节,符合要求的药品可纳入2020医保药品目录。

8月5日,渤健公司方面向新京报记者表示,公司正在积极准备向医保局提交诺西那生钠的资料,若该药品通过专家评审,则将进入医保谈判环节,若确定纳入2020国家医保药品目录,患者将有望以较低价格购买。

不过,多名受访专家对新京报记者分析,罕见病药物纳入医保是一个非常复杂的过程,由于罕见病的病患人数、病情、药物疗效等存在不确定性,而且,罕见病药物价格高但惠及人群少,若以医保基金覆盖,是否会给医保基金造成较重负担、对其他人而言是否有失公平等,都是现实考量的问题。因此,诺西那生钠是否会被纳入医保仍是未知数。

即便纳入医保,医保资金可能也无法覆盖使用该药物的全部费用。上述国内医保制度的研究人士告诉新京报记者,根据我国各个地区不同的经济发展水平和医保基金支持水平,基本医疗保险的每年报销封顶线在1万到30万之间,中位值为18万左右。“也就是说,即使用药进入了医保目录,一般经济水平地区的患者每年可能只能通过医保报销18万元。即使是医保基金最充裕的地区,患者最高只能获得30万元的报销额度。”

面对国内外治疗花费的巨大差距,不少患者家庭选择到美国、日本等地工作,“就是为了寻求几乎免费的治疗。”宋倩说,非日本国籍,但在日本工作或学习、持6个月以上有效签证、参与国民健康保险的外籍人士子女,也可获得和日本国民同等的诺西那生钠医疗保障,她身边就有人为了给孩子治病,专门学了厨艺之后到日本去当厨师。

多方合作的罕见病治疗保障网络

虽然中国大陆尚未将诺西那生钠注射液纳入医保名录,但在不少省市,已经有一些公益基金会开展了援助项目,为SMA患者减轻负担。

2019年11月,哲哲在苏州大学附属儿童医院注射了诺西那生钠,他也成为江苏省首例接受该药治疗的患儿。

汤继宏介绍,哲哲接受了一项针对SMA患者的援助项目,头4针“打一赠三”,即患者只需自付第一针的70万元;在后面的维持阶段,每4个月打一针,“打一针送一针”,相当于一针35万元。

渤健公司方面向新京报记者介绍,上述项目为中国初级卫生保健基金会2019年5月31日启动的SMA患者援助项目。接受援助的患者第一年的治疗费用约为人民币140万元,和全自费相比可节省约三分之二;之后每年的治疗费用约为105万元,和全自费相比可节省约一半。截至目前,全国已有80多位SMA患者在该援助项目的帮助下获得了药物治疗。

公开资料显示,中国初级卫生保健基金会于1996年经民政部批准成立,是一家由中国农工民主党主办、国家卫健委主管的全国性公募型基金会。

其官网介绍,该基金会与渤健公司合作筹备患者援助项目,帮助SMA患者减轻支付负担,提高治疗可及性,目前已在全国14个省市开展,首期覆盖25家中心医院。

8月7日,中国初级卫生保健基金会。新京报记者 李昀 摄

8月7日,中国初级卫生保健基金会项目部的一位工作人员告诉新京报记者,该基金会的资金来源主要是药企和社会慈善人士的捐赠。对SMA等罕见病的援助,属于该基金会“生命绿洲”患者援助公益项目的一部分,受赠人群主要是负担高价药的大病、罕见病患者,治疗费用由基金会出资、药企让利、患者适当支付等多方共同承担。

除了获得中国初级卫生保健基金会的援助,哲哲还得到了江苏省慈善总会的援助,“打一针花费70万元,大概能得到15万元的报销。”哲哲的父亲包杰说。

在陈武所在的中部某省,也可以给予诺西那生钠一定比例的报销。陈武介绍,目前该省约有10位左右患者使用了诺西那生钠,一针能报销约60万元。

某省SMA患者报销单,诺西那生钠医保报销约60万元。受访者供图

据蔻德罕见病中心和艾昆纬(IQVIA)管理咨询团队于今年5月联合发布的《中国罕见病医疗保障城市报告2020》,在我国,罕见病在医保以外的补充保障有七大模式:专项基金模式、大病谈判模式、财政出资模式、政策性商业保险模式、医疗救助模式、医保零星增补模式、自主申报模式。

该报告的主研究员李杨阳向新京报记者介绍,上述中部某省的SMA报销成功案例应该属于医保零星增补模式,“该省此前并没有出台过省级制度化的罕见病保障政策,SMA患者报销成功相当于还是一个个案救助的例子。”

李杨阳和张晓均表示,目前各界共同期待的罕见病保障方案是推行“N+1”模式。“1”就是基本医疗保险对于罕见病的报销,“N”是指由政府、药企、保险公司、公益慈善组织等多方共同合作的补充性帮扶政策。目前这些政策正在国内各地实验性开展,未来有望在国家层面实现多试点、多层次的罕见病治疗保障网络。

8月7日,湖南省卫生部门相关负责人在接受新华社记者采访时也表示,真正解决罕见病用药难、用药贵的问题,需要积极发展商业保险,综合利用慈善、救助等社会资源为患者减负,有关部门还应加快仿制药研发和一致性评价,从根本上提高相关药品的可及性。

国家医疗保障局在2019年底答复政协委员提案的函中表示,总的来说,现行制度已将部分罕见病药品纳入了基本医疗保险药品目录,并为罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道。下一步,国家医保局将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素,通过严格的专家评审,逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。


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